Nuova Terapia Rivoluzionaria per la Distrofia Muscolare di Duchenne presso l’AOU “G. Martino” di Messina

L’Unità Operativa complessa per le Malattie Neurodegenerative dell’AOU “G. Martino” di Messina ha giocato un ruolo fondamentale nello studio recentemente pubblicato su “THE LANCET Neurology”, che presenta una terapia innovativa per trattare la distrofia muscolare di Duchenne.

La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica rara che provoca una progressiva degenerazione dei muscoli, sostituendoli con tessuto adiposo e fibrotico. Questa malattia inizia a manifestarsi tra i 2 e i 5 anni di età e porta alla perdita delle normali funzioni motorie, con un’aspettativa di vita notevolmente ridotta. Attualmente, non ci sono terapie efficaci per la Duchenne, se non l’uso dei corticosteroidi.

Lo studio, condotto in fase tre e coinvolgente 11 paesi, ha incluso 179 giovani pazienti di età compresa tra i 6 e gli 8 anni, di cui l’AOU “G. Martino” ha seguito otto casi. Ai pazienti è stata somministrata una nuova molecola, un inibitore delle istone deacetilasi, che mira a limitare i processi infiammatori e fibrotici nei muscoli.

I risultati dello studio sono stati promettenti: i bambini trattati con il farmaco hanno mostrato significativi miglioramenti nella capacità di deambulare, nella velocità nel camminare e in altre funzioni motorie, rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. Inoltre, le immagini della risonanza magnetica muscolare hanno evidenziato una riduzione dell’infiltrazione adiposa e fibrotica nei muscoli dei pazienti trattati.

La Prof.ssa Sonia Messina, direttrice dell’Unità Operativa, ha sottolineato l’importanza di essere stati selezionati per questo studio internazionale, evidenziando l’entusiasmo per i risultati positivi ottenuti e l’impatto significativo sulla vita dei pazienti affetti da questa malattia debilitante.

La pubblicazione su “The Lancet Neurology”, una delle riviste neurologiche più autorevoli, sottolinea ulteriormente l’importanza di questi risultati, che rappresentano una svolta nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

La rettrice dell’Università, Prof.ssa Giovanna Spatari, ha espresso soddisfazione per il coinvolgimento dell’istituzione in un progetto così significativo che promette di migliorare le prospettive di trattamento di una malattia così grave e rara.

Il manager dell’AOU, Dottor Giorgio Giulio Santonocito, ha enfatizzato l’importanza di offrire trattamenti all’avanguardia attraverso una combinazione efficace di assistenza e ricerca, fondamentale per fornire cure di alto livello clinico e scientifico.

In definitiva, questa ricerca rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne e offre speranza a numerosi pazienti e alle loro famiglie.